Vicdan Değil, Vitrin: SMA’da Sağlık Sömürüsü

Sağlık alanında yaşanan derin yapısal sorunlar, son dönemde SMA hastalığı etrafında dönen ilaç ve test politikalarıyla yeniden gündeme geldi. Uzman hekimlerden Dr. Uğur Yılmaz’ın SMA üzerine kaleme aldığı yazı, kamuoyunda büyük yankı uyandırdı. Yılmaz’ın değerlendirmeleri, sağlık sisteminin özelleştirilmiş yapısının ve Sağlık Bakanlığı'nın bu yapı üzerindeki zayıf kontrolünün altını çiziyor.

Yılmaz’a göre, SMA ilaçları üzerinden yürütülen kampanyalar, çocukların acıları üzerinden organize edilen bir ilaç pazarlama stratejisine dönüşmüş durumda. Peki bu sistem kime hizmet ediyor?

Yan Etkiler Görmezden Geliniyor

Dr. Uğur Yılmaz, SMA ilaçlarının özellikle solunum sistemi, karaciğer ve sinir sistemi üzerinde ciddi yan etkiler oluşturduğunu belirtiyor. Ancak bu etkilerin hem kamuoyuna hem de hastaların ailelerine şeffaf şekilde aktarılmadığını vurguluyor. Yılmaz, “Bu ilaçların uzun vadeli zararları konusunda hâlâ yeterli bilimsel veri yok” diyerek uyarıyor.

Faydasızlığı Üreten Şirketler Bile İtiraf Ediyor

En çarpıcı detaylardan biri, SMA tedavisi için piyasaya sürülen bazı ilaçların etkisiz olduğu yönündeki üretici açıklamaları. Yılmaz, bazı ilaç şirketlerinin ürünlerinin belirli tip SMA hastaları üzerinde işe yaramadığını itiraf ettiğini; ancak bu açıklamaların kamuoyunda yeterince yer bulmadığını ifade ediyor.

Astronomik Rakamlar, Sömürüye Dönüşen Umut

SMA tedavisinde kullanılan ilaçların fiyatları ise dudak uçuklatıyor. Türkiye’de bir SMA ilacının maliyeti bir çocuğun hayatına 35 milyon TL’ye mal olabiliyor. Bu rakam, sadece tedaviyi değil, aynı zamanda halkın vicdanını da istismar eden bir düzene işaret ediyor. Dr. Yılmaz, “İnsan hayatını kurtarma vaadiyle yapılan bu satışlar, insani yardım değil, kâr maksimizasyonudur” diyor.

Topuk Kanı Testi Baskısı: Tıbbi Zorunluluk mu, Pazarlama Aracı mı?

Doğumdan sonra yapılan topuk kanı testlerinin kapsamının sürekli genişletilmesi, kamuoyunda “erken teşhis” adı altında meşrulaştırılırken, bu durumun arkasında ilaç satışını yönlendiren baskılar olduğu öne sürülüyor. Dr. Uğur Yılmaz, SMA başta olmak üzere bazı hastalıkların testlerinin, potansiyel müşteri yaratmak amacıyla yaygınlaştırıldığını iddia ediyor.

Sağlık Bakanlığı Ne Kadar Yetkili?

Yılmaz’ın yazısında öne çıkan bir diğer önemli nokta ise Sağlık Bakanlığı’nın ilaç ve test politikaları üzerinde neredeyse hiçbir kontrol gücünün kalmamış olması. Özel hastaneler ve ilaç şirketleri arasındaki çıkar ilişkilerinin kamusal denetimi aşındırdığına dikkat çeken Yılmaz, bu durumu “paranın yönettiği bir sağlık düzeni” olarak tanımlıyor.

Dr. Uğur Yılmaz’ın bu cesur değerlendirmeleri, toplumun hem sağlık hizmetlerine hem de ilaç firmalarına bakışını yeniden şekillendirecek türden. En önemlisi ise şu soruyu gündeme getiriyor: İnsan hayatı üzerinden şekillenen bu sistemde, gerçekten çocuklar mı kazanıyor, yoksa ilaç tekelleri mi?

İşte Dr. Uğur Yılmaz'ın yazısının tam metni

DR. UĞUR YILMAZ TEŞHİS KOYDU; TOPUK KANI BASKISININ SEBEBİ (BAŞTA SMA İLAÇLARI OLMAK ÜZERE) PAHALI İLAÇLARA ZORLA MÜŞTERİ BULMAK!

ÖZGEÇMİŞ

Dr. Uğur Yılmaz 1953 Burdur doğumlu, Ankara Üniversitesi Tıp Fakültesi bitirdi, aynı üniversitenin genel cerrahi kliniğinde uzmanlık eğitimini tamamladı. Askerlik hizmetimi 100 yataklı İzmit Askeri Hastanesi’nde tamamladı.

Muş/Bulanık Devlet Hastanesi’nde, Çanakkale Biga Devlet Hastanesi’nde, Çorum SSK Hastanesi’nde  ve Antalya SSK Hastanesi’nde genel cerrahi uzman olarak görev yaptı, TSK’nın 1995’de yaptığı Şafak Operasyonu nedeni ile 45 gün Çukurca Kızılay Hastanesinde görev yaptı.

Performans uygulamasını ahlaki bulmadığım için aktif cerrahlığı ve hekimliği bırakarak 14.3.2005  tarihinde SSK Sağlık İşleri İl Müdürlüğünde çalışmaya başladı. SGK’da çalıştığım dönemde 2015-2019 tarihlerinde Kurum aleyhine açılan sahte alacak davaları için kurum görüşünü yazdı.

Kurum alt ve üst yöneticilerinin yaptığı yolsuzluklar ve nitelikli dolandırıcılık faaliyetleri için dört defa Cumhuriyet Savcılığına suç duyurusunda bulundu.

             2015 tarihinden itibaren 2022 tarihine kadar adli bilirkişi olarak görev yaptı.

            “Sağlığın Karanlık Yüzü” isimli kitabın yazarı, Sağlık ve Sağlık Sistemi konusunda çok sayıda makale yazdı, konferans ve TV. Programlarına katıldı. İşte yazarın SMA Hastalığı ve SMA ilaçlarının pazarlanması arkasındaki gerçekleri ortaya koyduğu son yazısı:

ÜNYANIN EN PAHALI İLAÇLARI NASIL SATILIYOR? SMA HASTALIĞI ÜZERİNDEN İLAÇ PAZARLAMASI

https://sagligin-karanlik-yuzu.blogspot.com/2025/04/dunyanin-en-pahali-ilaclari-nasil.html   Sayfasından alınmıştır

Şu an iyileştirici bir özelliği olmayan SMA ilaçlarının ve kanseri önleme konusunda etkisi olmayan HPV aşılarının satılması Türkiye’nin en önemli sağlık sorunu gibi gösterilmektedir.

Siyasi partiler, belediye başkanları, TV kanalları SMA ilaçlarının satış ve pazarlama faaliyetinin içindedir. Başta üç büyük şehir belediye başkanları olmak üzere birçok belediye ve valilikler SMA hastaları için dilendiricilik (Aileleri kent meydanlarına kurulan stantlar ve sosyal medya) yolu ile para toplama faaliyetlerine bizzat katılmaktadır. Bu SMA ilaçlarının bedelinin SGK tarafından ödenmediği yalanları ile dilencilik faaliyetleri örgütlenirken, diğer taraftan (sadece genetik teste göre SMA’lı olduğuna karar verilen) yenidoğanlara SMA ilacı olan Spinraza’nın kullandırılmasına topuk kanı taraması testleri ile (baskı ve tehdit de kullanılarak) başlanmaktadır. Pazarlama tekniklerini bilen bir kişi bu tarama faaliyetinin SMA ilaçları için bir müşteri yaratma faaliyeti olduğunu kolayca anlayacaktır.   

SMA hastalığı ve tedavisi tıbbi değil, ticari ve siyasi bir konudur. Bunun anlaşılması için bu amaçla üretilen ilaçların fiyatlarına bakmamız yeterlidir.

SMA TEDAVİSİ İÇİN SATILAN İLAÇLAR VE İLAÇLARIN

FİYATLARI

Sağlık Bakanlığı 01.02.2025 tarihinde bütün dünyada kullanılan Nusinersen ve Risdiplam etken maddeli iki ilacın Türkiye'de de erişime açık olduğunu; Nusinersen ’in 2017 yılında Yurt Dışı İlaç Listesi'ne eklendiğini; Risdiplam’ın da 2020'de listeye eklendiğini açıklamıştır. SMA ilaçlarından SPINRAZA ve RISDIPLAM  SGK, (SUT) geri ödeme listesinde olduğu belirtilmiştir.

Bu sürekli olarak SGK SUT’ne eklenmediği yalanı ile yapılan propagandaların aksine SMA ilaçlarının Türkiye’de çok önceden gen testine göre hasta olanlarda kullanılmaya başlandığının bir itirafıdır.

SMA hastalığı 1890’lı yılların başlarında Johann Hoffman ve Guido Werdnig adlı bilim insanları tarafından tanımlanmıştır. SMA hastalığı ve ilaçlarının satış faaliyetleri başlamadan önce hekimler ne böyle bir hastalığı biliyordu ne de böyle bir hasta görmüştü. İlaç firmaları bu hastalık için genetik testleri ve ilaçları ürettikten sonra hastalığın tanıtımına başlanmıştır. Bu açıdan SMA hastalığının ilaç için yeniden tanımlanan ve kurgulanan bir hastalık olduğunu söyleyebiliriz. Bu ilaçların satılması için bu nadir hastalığa sahip olan (veya sahip olabileceği varsayılan) kişilerin de bulunması gerekmektedir. 

Bugün bütün aileler yenidoğan bebeklerinde topuk kanı taraması yaptırmaları için zorlanmaktadır. Aile hekimleri,  Savcılar ve hâkimler aileleri korkutmakta ve bebekler için tedbir kararları verilmekte, kayyum kararları alınmaktadır. Aileler üzerinde topuk kanı taraması için baskı yapılmasının amacı, klinik olarak hasta olmasa bile, gen testine göre hasta kabul edilebilecek ve bu gerekçe ile kendisinde SMA ilacı Spinraza kullandırılacak bebek taranmasıdır

SMA ilaçlarının pazar hedefi sanıldığı gibi sadece yenidoğan SMA’lı hastalar değildir. Kendisinde SMA bulguları olmayan fakat gen testi ile SMA hastası olduğu varsayılan kişiler ilacın potansiyel müşterisidir. Gen testi ile SMA’lı kabul edilen bebeklerin bazılarında ileri yaşlarda SMA belirtileri görülebileceği varsayılmaktadır. Bunların bazılarında (ve belki de hiç birinde) hastalık kliniği görülmeyecektir. Amaç ilacın ileri yaşlara kadar, hatta ömür boyu kullandırılmasıdır.        

 Burada ortada bir hastalık yokken, hastalığı düşündürecek belirti ve bulgular olmadan, sadece gen testi ile bazı kişiler hasta kabul edilmesi ve bunların ilaç kullanmaları için zorlanması söz konusudur. Bu hastalık ve tedavi kavramları için yeni bir aşamadır. Bu yeni anlayışa göre: Kişi klinik belirti ve bulgular olmadan hasta kabul edilebilir ve belirlenen hastalık için tanımlanmış tedaviye hemen başlanılabilir. Bilindiği gibi gerçek hastalıklar başlamadan, hastalık saptanabilir hale gelmeden, klinik belirti ve bulgular olmadan teşhis ve tedavi edilemez.  

Bildiğimiz tıp uygulamasında; kişi hasta olur, hastalık belirti ve bulguları başlar, hekim muayene ile hangi hastalıkların var olabileceğine karar verir ve kendi koyduğu tanıya göre tedavi şeklini belirler.  Aynı hasta farklı hekimlerce muayene edildiğinde teşhisler değişebileceği gibi, hepsi aynı teşhisi koysa bile tedaviler değişebilmektedir. Ortada gerçek bir hastalık olmadan yapılan bütün tetkik ve tedaviler bu nedenle gereksiz tetkik ve tedavilerdir.

Gen testi sonucuna göre hastalık tanımlanmasında hastalık belirti, bulguları ve kliniği yoktur, Ancak burada hastalık gen testi ile belirlenmekte ve bu test sonucuna göre tedavi için belirlenen ilaç kullandırılmaktadır. Bu süreçte aslında hekim tespiti, hekimin hastalığa klinik anlamda teşhis koyması süreci yoktur. Kısaca bu kullandırılacak ilaca göre teşhis konulması ve ilacın kullandırılması işlemidir.

SMA hastalığının birçok farklı türü vardır. Farklı türlerde hastalığın belirtilerinin ortaya çıkma süreleri:

• SMA Tip 2:   6 ila 18 aydan sonra,
• SMA Tip 3:  18 aydan sonra,  
• SMA Tip 4:  21-30 yaşından sonra belirtiler ortaya çıkmaktadır.

Dolayısı ile “Topuk kanı taraması ile” yani gen testleri ile SMA hastası olduğuna karar verilen bebeklerin çoğunluğunda bebeklik döneminde hiçbir belirti görülmeyecektir. Bunlarda ileride de SMA gelişip gelişmeyeceği ise belli değildir!

  Ayrıca SMN genine bağlı olmayan SMA hastalık tipleri de vardır.

  (https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/1750-1172-6-71/tables/2 )

SMA ilaçlarının ruhsatlandırma çalışmalarında ve FDA dosyalarında ilaçların etkinliği; SMA Tip 1 bebeklerdeki ilk bir iki yılda görülen fiziksel durum gelişmelerine göre gösterilmeye çalışılmıştır.

           Başlangıçta sadece Tip 1 bebeklerdeki gevşekliklerin ve kuvvetsizliklerin düzeltilmesi için önerilen veya böyle gösterilen bu ilaçlar, daha sonra diğer SMA türlerinde de ileride gelişebilecek adale gevşekliklerinin önlenmesine (profilaktik) yönelik olarak da önerilmeye başlanmıştır. Bu; ciddiye alınabilecek semptomatik (Hastalık belirtilerine yönelik) bir etkisi dahi olmayan söz konusu ilaçların ileride hasta olabileceği varsayılan kişilerde de ömür boyu kullandırılmasının amaçlandığını göstermektedir. Bir pazarlama tekniği olarak; ‘İlaçlara ne kadar erken başlanırsa ilacın etkisinin o kadar fazla olacağı’ varsayımı ile sağlıklı kişilerde yıllarca ilaç kullandırılması sağlanmıştır.     

Bu yöntem, yani klinik olarak hasta olmayan kişilerin tahlil yöntemi ve sonucuna göre hasta kabul edilmesi, Covit-19 salgını döneminde yaygın olarak denenmiştir. Tamamen sağlıklı kişilerde, tanısal olmayan (Hastalığı teşhise yeterli olmayan) PCR testleri ile tarama yapılarak test sonuçlarına göre binlerce kişide Covit-19 hastalığı olduğu varsayılmış, bunlar karantina altına alınmış ve tedavi için önceden belirlenmiş ilaçlar kullandırılmıştır. SMA tedavileri de böyle tedavilerdir.    

İyileştirici hiçbir özelliği olmayan SMA ilaçlarının bu şekilde kullandırılması aslında bir “Nitelikli dolandırıcılık” faaliyetidir.

                  BU KONULARI AYRINTILI OLARAK İNCELEYELİM: SMA  

  NASIL BİR HASTALIKTIR:

SMA hastalığı resesif gen taşıyan anne ve babalardan doğan bebeklerde görülebilen iyileştirici bir tedavisi olmayan genetik hastalık olarak tarif edilmektedir.   

               SMA Türkiye'de Gevşek Bebek Sendromu olarak da bilinir. Omurilikteki ön boynuz denilen bir bölgedeki hareket (motor) sinir hücrelerini etkileyen bir hastalık olarak tanımlanmıştır. Medscape’e göre Birleşik Devletlerde; Spinal müsküler atrofiler, kistik fibrozdan sonra en sık görülen ikinci otozomal resesif kalıtsal hastalıktır. Akut infantil (bebeklik) başlangıçlı SMA (tip I) 10.000 canlı doğumda yaklaşık 1'ini etkiler; kronik formlar (tip II ve III) 24.000 doğumda 1'ini etkiler. SMA tip I ve III vakaların yaklaşık dörtte birini oluştururken, SMA tip II en büyük gruptur ve tüm vakaların yarısını oluşturur. Türkiye’de veya farklı ülkelerde hastalığın görülme oranları farklıdır. SMA hastalığı için bildirilen bu rakamlar esas olarak “Gen testlerine göre” hasta olduğuna karar verilen kişilerden oluşmaktadır, yani bunlar hastalık gelişip gelişmeyeceği belirsiz olan çocuklardır.

https://emedicine.medscape.com/article/1181436-overview#a6?&icd=login_success_email_match_fpf   

SMA 1 ve 2. TİPLERİNDE GÖRÜLEBİLECEK BAZI BELİRTİ VE BULGULAR ŞUNLARDIR: 

• Sarkık veya zayıf kollar ve bacaklar,

• Hareket sorunları - oturma, emekleme veya yürüme gibi zorluklar,

• Seğirme veya titreyen kaslar (titreme),

• Kemik ve eklem sorunları - alışılmadık şekilde eğimli omurga (skolyoz gibi)

• Yutma sorunları,

• Nefes almada zorluk,

• SMA zekâyı etkilemez veya öğrenme güçlüklerine neden olmaz.                                              

SPİNAL MUSKÜLER ATROFİ HASTALIKLARININ SINIFLANDIRILMASI:

     • Tip I. Werdnig-Hoffman hastalığı veya infantil başlangıçlı SMA olarak da adlandırılır.

SMA hastalarının %50’sinden fazlası bu gruptadır. Hastalık başlangıcının yaşamın ilk altı ayı içinde belirtileri başlar. Bu çocuklar asla oturamazlar. Tip I bebeklerin genellikle yoğun bakım servisinde yaşatılabilirler.  Destekleyici bakım yapılsa bile bu çocuklar genellikle ilk 2 yıl içinde ölmektedir. Daha ciddi vakalarda, belirtiler doğumdan önce veya hemen sonra bile ortaya çıkar (Tip 0 veya 1A). Bebekler yutma ve nefes almada zorluk çekebilir ve çok fazla hareket etmeyebilirler. Bunlarda kronik kas veya tendon kısalmaları da görülür. 

• Tip II. orta şiddetli bir SMA türüdür. Bunlar oturabilir ama hiçbir zaman yürüyemez. Genellikle altı aydan sonra belirtiler ortaya çıkar. Bu tip çocukların çoğu desteksiz oturabilir, ancak yardım almadan ayakta duramaz veya yürüyemez, ayrıca nefes almakta zorlanabilirler. Genellikle ergenlik veya genç yetişkinliğe kadar yaşayabilirler.

• Tip III. ’e Juvenil SMA-Kugelberg-Welander hastalığı da denir. Çocukları etkileyen en hafif tiptir. Hastalığın belirtileri genellikle çocuk 18 aylık olduktan sonra ortaya çıkar. Bu tip çocuklar kendi başlarına yürüyebilir ancak koşmakta, sandalyeden kalkmakta veya merdiven çıkmakta zorlanabilirler. Ayrıca skolyoz  (omurganın eğriliği), kontraktürler (Eklem ve kasların sürekli sıkıştığı ve kısalmasına neden olan tıbbi durum) ve solunum yolu enfeksiyonları da olabilir. Bu türde olan hastaların normal bir ömrü vardır.  SMA ilaçları skolyozları engellemez.

•   Tip IV. Nadirdir ve genellikle hafiftir. Belirtiler genellikle 30 yaşından sonra ortaya çıkar.  Semptomlar hafif veya orta şiddette bacak kası güçsüzlüğü, titreme ve hafif solunum problemlerini içerir. Semptomlar zamanla yavaş yavaş kötüleşir. Bu tip SMA lı kişilerin de normal bir ömrü vardır.

SMA 1, 2, 3 ve 4 tipleri, SMN1 genindeki değişikliklerden (genetik değişiklikler olarak da bilinen patojenik varyantlar) kaynaklandığı ve otozomal resesif (belirti göstermeyen) bir şekilde geçtiği; buna yakın ilgili diğer SMN2 geninin ekstra kopyalarının SMA'nın şiddetini değiştirdiği belirtilmektedir. 

https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/7674/spinal-muscular-atrophy

SMA Tip 1’li bebeklerin doğumdan sonra birkaç yıl içinde ölecekleri bilindiği için SMA ilaçlarının temel müşterisi laboratuvar testine göre hasta kabul edilen ve ileri yaşlara kadar sorunsuz yaşayacağı bilinen diğer sağlıklı kişilerdir. Pazarlama varsayımına göre bu kişiler ömür boyu ilaçları kullanmazlarsa günün birinde Tip 1 bebekler gibi kötürüm olabilir!

[ https://www.nhs.uk/conditions/spinal-muscular-atrophy-sma/ ]  

SMA’nın dört tipinde de SMN1 ve SMN2 genindeki bozukluklar saptanarak tanı konulmaktadır. Bu dört tipte de aynı genetik bozuklukların var olduğu kabul edilmektedir. SMA hastalarının kliniği ve yaşam süreleri çok farklı olduğu gibi bazıları hiçbir belirti göstermeden normal bir hayat da sürebilmektedir. Bu da SMN1 ve SMN2 geninin SMA kliniğini tam olarak belirlemediğini, genetik teste göre hastalık ile gerçek hastalığın farklı olduğunu göstermektedir.

https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/7674/spinal-muscular-atrophy  

Gen testi ile SMA hastası olduğuna karar verilen bir yenidoğanda hangi tür SMA hastalığının olduğunu gösteren bir test veya test kriteri yoktur. Kişinin fiziksel durumu, klinik bulguları ve yaşam süresine göre hangi gruba girdiği belirlenebilir. Gen testine göre SMA hastalığının olduğu söylenen bir kişide yaşamı boyunca SMA hastalığına ait hiçbir belirti görülmeyebilir de.

SMA HASTALIĞINA NASIL TANI KOYULUR 

SMA hastalığı, diğer hastalıklar gibi hastalık başladıktan sonra gösterdiği belirti ve bulgulara bakılarak teşhis edilebilir. (Daha doğrusu böyle teşhis edilmesi gerekir.) Tamamen sağlıklı bir bebeğe SMA testleri ile hastalık tanısı konulması ve tedaviye başlanması tam anlamı ile bir dolandırıcılıktır. Halbuki gerçekte hasta olmadığı halde, yanıltıcı tahlil sonucuna göre hasta kabul edilen birçok çocuk normal bir yaşam sürebilir.

Kullandırılan bu pahalı ilaçların iyi edici hiçbir özelliği olmadığı için; SMA hastası olduğuna karar verilen bu kişilerin normal bir hayat sürmesi bu ilaçların sözde olumlu etkileri lehine yorumlanmaktadır, ancak bu ilaçların uzun süre kullanımlarında ne kadar etkili olduğu hiç gözlenmemiştir, bu sadece ticari bir varsayımdır.

SMA’li hastalar fonksiyonel durumlarına göre oturamayanlar, oturabilenler ve yürüyebilenler olarak sınıflandırılırlar. https://practicalneurology.com/articles/2019-aug-july/spinal-muscular-atrophy

I. tipin genellikle 6 aylıktan önce belirti verdiği;  Tip ll’nin 6 ila 18 aylıkken fark edilebildiği; Tip III’ün çocuk 18 aylık olduktan sonra ortaya çıktığı; Tip IV’ün de genellikle 21-30 yaşından sonra belirti verdiği göz önüne alındığında 1.Tip hariç diğer tiplerinin hemen ortaya çıkmadığı görülecektir. Klinik tipler de yukarıdaki belirtilere göre sınıflandırılmaktadır.

SMA gen testleri Sma türlerini veya tiplerini belirleyemez. SMA testi müspet olan yani SMA hastası olduğuna karar verilen bir kişide bu dört SMA türünden birisi mevcut olabilir. Bunların hepsi ilaç kullandırılacak müşteridir ve bunlara SMA ilacına hemen başlanır.

SMA kampanyalarını izleyen ve yalan propagandaları dinleyen bir kişi bu SMA ilaçları ile sadece SMA 1 veya 2 hastalığı olan bebeklerin tedavi edilmesinin amaçlandığını sanabilir.

              Laboratuvar testi ile bir şekilde SMA teşhisi konulmuş ise (veya yenidoğanda SMA hastalığı bulunduğuna karar verilmişse,) hiçbir belirti ve bulgu olmadan bu ilaçların kullanılmasına hemen başlanır.  Kişide daha sonra SMA belirti ve bulguları hiç görülmezse bu ilacın etkisine bağlanır. İlaç etkili olmuştur. İlaca rağmen kişide daha sonra adale gevşekliği gelişirse; “Eğer ilaç olmasaydı bu kişiler daha kötü ve kötürüm olacaktı, tedavi bunu önledi” diye açıklama yapılmaktadır.

Sadece genetik test sonuçlarına göre hastalığın teşhis edildiğini söylemek spekülatiftir. Çünkü test sonucuna göre SMA tanısı konulan bebeklerin çoğunda SMA kliniği, belirti ve bulguları görülmeyecektir.

           YAŞAM SÜRELERİ

           Spinal musküler atrofinin mortalite (Belli bir hastalığa bağlı ölüm oranı) ve / veya morbidite (Eş zamanlı başka hastalığa sahip olma) oranları, başlangıç yaşıyla ters orantılıdır. Hastalığın başlangıç yaşı ne kadar erkense ölüm oranı da o kadar yüksektir.   

Yaşam süresi açısından takip edilen 307 hastalık bir grupta;

SMA Tip 1a: ortalama yaşam süresi 9 gün,

SMA Tip 1b: 7.7 ay,  (pahalı ilaçlarla tedavi edilecek olanlar da erkenden ölecektir.)

SMA Tip 1c: 17 yıl.

SMA Tip 2a:  %74.2’si 40 yaşına kadar yaşıyor, %61.5’i 60 yaşına kadar yaşıyor.

SMA Tipler 2b, 3 ve 4: 60 yaşına kadar normal bir yaşantı sürüyor.

SMA Tipler 1c and 2a: Küçük yaşlardan itibaren mekanik ventilasyon (solunum işlevinin yapay olarak mekanik

ventilatör adı verilen bir cihaz yardımı ile sağlanması) gerektiriyor. https://n.neurology.org/content/94/15/e1634

SMA HASTALIĞININ ÖNLENMESİ:

SMA, ebeveynlerinin her ikisinin de bu hastalığa neden olan hatalı bir gen varsa, bir çocuk SMA ile doğabilir. Herkeste taşıyıcı olarak bilinen SMA geni yoktur. Hatalı gen her 40 ila 60 kişiden 1'i tarafından taşınmaktadır.    

Hamilelik düşünen bir kadın:

• Daha önce SMA'lı bir çocuğu varsa, 

• Kadın ve erkeğin ailesinde bir SMA’lı bir çocuk varsa, 

• SMA yönünden genetik bir test yapılması ve böyle bir durum varsa doğumun sonlandırılması önerilmektedir.

• Burada SMA’lı olduğuna karar verilen fetüslerde SMA’nın hangi tipinin olduğu da kesin olarak

  belirlenemeyeceği için, normal bir yaşam sürecek olan SMA 3 ve 4 hastalarının da doğumlarının

  engellenmesi tehlikesi de vardır. Gebelerde SMA testi yapmanın böyle tehlikeleri olduğu gibi, ilaç firmaları da

  teste göre SMA’lı kabul edilen fetüslere ana karnında ilaç kullandırmaya da çalışılmaktadır.

(https://smabenimleyuru.org.tr/abdde-bir-sma-hastasina-anne-karninda-risdiplam-tedavisi-baslatildi/#:~:text=ABD'de%20SMA%20hastas%C4%B1%20bebe%C4%9Fini,SMA%20hastal%C4%B1%C4%9F%C4%B1n%C4%B1n%20belirtilerini%20ta%C5%9F%C4%B1mad%C4%B1%C4%9F%C4%B1%20a%C3%A7%C4%B1kland%C4%B1. )

               SMA TEDAVİSİ İÇİN FDA TARAFINDAN RUHSATLANDIRILMIŞ İLAÇLAR:

1. SPINRAZA (NUSINERSEN ): ABD FDA dairesi tarafından SMA tedavisi için onaylanan ilk ilaçtır. Cambridge merkezli Biogen şirketinin bir ürünüdür. 23 Aralık 2016’da ruhsat verilmiştir. Spinal Musküler Atrofi hastalığında kullanılması önerilen ilk ilaç “Nusinersen sodium” dur. Bu ilacın tam adale paralizisi (felci) olan veya sürekli solunum cihazına bağlı kişilerde kullanımı ve yararı konusunda bir çalışma yoktur. Spinraza; omuriliği çevreleyen sıvıya (intratekal yöntemle BOS) enjeksiyon ile verilir.

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-spinal-muscular-atrophy    https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/209531s013s014lbl.pdf

               SPINRAZA’nın, vücutta üretilen tam uzunlukta hayatta kalma motor nöronu (SMN-2) proteininin miktarını sürekli artırarak motor nöron kaybının altında yatan nedeni hedefleyen bir antisens oligonükleotid (ASO) olduğu söylenmektedir.

Tedavi dört yükleme dozu ile (12 mg /5 mL)  başlar. İlk üç doz 14 gün ara ile verilir, üçüncü dozdan otuz gün sonra da dördüncü doz yapılır. Bundan sonra her dört ayda bir (3 doz/yıl) idame dozu uygulanır. İlacın pediatrik ve yetişkin SMA hastalarında kulanım endikasyonunun bulunduğu belirtilmektedir.

İntratekal (Omuriliğe enjeksiyon) yolla Spinraza ilacı verilen, altı yaşına kadar gelen çocukların bazılarında skoliozlar geliştiğini gösteren hasta videoları izledim. Bu kişilerde skolioz (Omurilik eğriliği) gelişmesinin ilaca (veya kullanılan yöntemine) bağlı olarak gelişmiş olma ihtimali de söz konusudur. Bebeklerin SMA’lı olarak doğduğu kabul edilse bile, Spinraza uygulanmasının skolioz (Omurilik eğriliği) gelişmesini önleyemediğine göre bu ilacın en ufak bir iyileştirici ve önleyici etkisinin olmadığını gösterir.

https://www.spinraza.com/pi

               www.timeturk.com isimli internet sitesi 06.01.2021 tarihli haber yorumunda SMA ilaçları için şunları belirtmiştir:

“Hastalar ilacı tüm yaşamları boyunca kullanmalı, bu ilaçla 10 yıllık bir tedavinin maliyeti ise 10 milyon dolar civarında.  (Gerçekte daha fazladır.)

 İlacın etkinliği, kişisel farklılıklar, hastalık düzeyi, tedavi süresi ve tedavinin başlama süresi nedeniyle hastalar arasında farklılık gösterir.

 Uzmanlar, (kişiyi bebeklikten yetişkin hayatına kadar etkileyen) kalıtsal, yani genetik bir hastalık olan SMA'ya karşı geliştirilen ilaç ve tedavilerin etkinliğinin test edilemeyecek kadar yeni olduğu ve bu nedenle "deneysel" uygulamalar olarak değerlendirilmesi gerektiği konusunda uyarmışlardır.

ABD'deki Tufts Üniversitesi'nde sağlık politikaları araştırmacısı olan James Chambers, The Scientist dergisine verdiği bir röportajda ilaçların onaylanmasını destekleyen çalışmaların yetersiz olduğunu ve Nadir görülen herhangi bir hastalık için büyük ölçekli klinik denemeler yapmanın çok az hasta olduğu için zor olduğunu da sözlerine eklemiştir.”

https://www.timeturk.com/en/sma-treatment-controversy-over-efficacy-price/news-26566    

 SMA TEDAVİSİ İÇİN AETNA’NIN KOŞULLARI

AETNA, ABD merkezli bir sağlık sigortası şirketidir. Türkiye’de pek bilinmese de AETNA geri ödeme koşulları sadece MEDICARE gibi ABD sigorta şirketleri tarafından değil, birçok ülkede kabul edilmektedir.

AETNA tedavi öncesi bebeğin temel motor yeteneğinin belirlenmesi için Bebek Nörolojik Muayenesi bulgusunu; Fonksiyonel Motor Ölçeğini, Nöromüsküler Bozuklukların Bebek Testi (CHOP-INTEND) motor klinik olarak SMA kliniğini bulgularını; bebeğin daha önce SMA için gen replasman tedavisi almamış olmasını şart koşmaktadır. AETNA teşhis için öncelikle klinik muayene bulgularını esas almaktadır. Bu da sadece test sonucuna göre hasta kabul edilen kişilerin hasta olarak kabul edilmemesi anlamına gelir. (SGK SUT bu açıdan AETNA ilkelerine benzemektedir.)

AETNA; gen replasman tedavisi aldıktan sonra klinik durumu kötüleşen bebeklerde tedaviye devam edilmesini uygun bulmamaktadır. AETNA doğrudan topuk kanından SMA tespiti ile yapılan tedavileri karşılamamaktadır. (Bu, uygun bulmadığı bu tür tedavi faturalarının ödenmemesi anlamındadır.)

             AETNA; Tedaviye başlamadan önce temel motor yeteneğini belirlemek için aşağıdaki değerlendirme araçlarından en az biri için (üye yaşına ve motor yeteneğine göre) temel değerlendirmenin tıbbi kayıtlarının (örn. Grafik notları, laboratuvar değerleri) sunulmasını istemektedir. Bunlar:

1. Hammersmith Bebek Nörolojik Muayenesi Bölüm 2 (HİNE-2); veya

2.  Hammersmith Fonksiyonel Motor Ölçeği Genişletildi (HFMSE); veya

3. Philadelphia Çocuk Hastanesi Nöromüsküler Bozuklukların Bebek Testi (CHOP-INTEND); ve

4. ETNA; Daha önce SMA için gen replasman tedavisi alan hastalarda (örneğin; Zolgensma almışsa)

tedaviye göre ve başlangıç muayenesine göre bebeğin durumu kötüleşmiş ise tedavi bedelini karşılamamaktadır. Türkiye’de ise SMA düşündürecek bir bulgusu olmadığı halde, genetik test ile SMA hastası kabul edilen tamamen sağlıklı kişilerde ömür boyu tedavilerin bedeli karşılanmaktadır.

https://www.aetna.com/cpb/medical/data/900_999/0915.html

Genetik olarak geçen hastalıklarda hastalığa neden olan genleri sağlamları ile değiştirerek iyileşme sağlayan bir İYİLEŞTİRİCİ TEDAVİSİ YOKTUR. 

SMA ile ilgili tanıtım ve propagandalarda kitleler yanlış bilgilendirilmektedir. SMA tedavisinin sadece yenidoğanlarda uygulanacağı söylenirken, ilaçların kötürüm durumda olan bebekleri kesin olarak iyileştirildiği ve bunların diğer insanlar gibi ileri yaşlara kadar sorunsuz yaşayabilecekleri propaganda edilmektedir. Hiç kimse bu ilaçlarla hastalığın iyileştirilemediğinden veya ilaçların iyileştirici bir etkisinin bulunmadığından bahsetmemektedir. 

  SMA propagandası yapanlar yapılan tedavilerle bu tedavilerle amaçlanan semptomatik faydanın bebeklerin birkaç saniye daha fazla dik tutabilmeleri ve on-on beş dakika kadar desteksiz oturabilmesi gibi şeyler olduğunu da gizlemektedir. SMA hastalarında başlarını dik tutabilme ve oturma süreleri hepsinde aynı değildir. Çünkü bunların çoğu Tip 2, 3 ve 4. Hastalarıdır. SMA tip 1’li bazı bebekler kafalarını üç saniye dik tutabiliyorken,  aynı doğum gününe sahip bazı bebekler kafalarını 5-10 dakika tutabilir. Test sonucuna göre hasta kabul edilenlerin çoğunun normal yaşam sürecek olan diğer tiplere ait olması ve hatta hiç hasta olmaması da söz konusudur.

 SMA ilacı üreten firmaların hiçbirisi ürettikleri ilaçların SMA hastalığını kesin olarak iyileştirdiklerini iddia etmemektedirler. SMA ilaçları için ruhsat veren FDA’nın da ilaçların etkileri ve hatta yan etkilerini de göz önüne almadan ve yeterli bir gözlem süresine bakmadan firmaların beyanlarını esas alarak sıradan bir patent başvurusu gibi ele alarak onaylamıştır. FDA onay verdiği ilaçların beyan edilen etkilerin gerçekten var olup olmadığını denetlemez. FDA, üretici firmanın verdiği dosyayı okuyarak onaylar ve ruhsat verir. 

SMA (Spinal Kas Atrofisi) hastalığı için üretilen ilaçların hepsi FDA’dan bu ilacın semptomatik etkileri için ruhsat almışlardır. Bu etkiler de üzerinde fırtınalar oluşturacak ve abartılacak kadar ciddiye alınabilecek bir etki değildir.  Bu ilaçların (eğer gerçekten etkileri varsa) çok az ve önemsiz etkileri olabilen fizik tedavi ilaçları olduğu söylenebilir. Tedavi ile amaçlanan sonuçlar boyunluk ve destek cihazları ile daha uzun süre sağlanabilir.   

SMA hastalığında yardımcı, semptomatik fizik tedaviler vardır. Bu

          tedaviler iyileştirici değildir. Tedavi şunları içerebilir:

• hareket ve nefes almaya yardımcı olacak egzersizler ve ekipman,

• beslenme tüpleri ve diyet önerileri,

• omurga veya eklemlerle ilgili sorunları tedavi etmek için diş telleri veya

ameliyat,

              • Değişik destek tedavileri, fizik tedavi vb. 

Spinrazanın etki mekanizması şu şekilde açıklanmıştır: Yukarıda açıklandığı gibi bu ilaç genetik bozukluğu ortadan kaldırmamaktadır veya düzeltmemektedir; SMA hastalığını tedavi etmemektedir. Bu ilacın sadece  torasik omurilikte ekson 7 içeren SMN haberci ribonükleik asit (mRNA) seviyesini arttırması suretiyle adale zayıflığı üzerinde etkili olduğu ileri sürülmektedir. (Ki bu da kesin veriler ile kanıtlanmamıştır.)

CHOP INTEND SKALASI (CHOP INTEND for SMA Type I - Score Sheet- Sayfa:13.):

https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=209531

Tablo 3. İnfantil Başlangıçlı SMA'lı Hastaların Son Analizinin Motor İlerleme Aşaması Tepkisi ve CHOP-INTEND Sonuçları (Çalışma 1)

Tedavi ile amaçlanan motor aşamaya ulaşma oranı % 51’dir.

Tablo 4.Yenidoğan başlangıçlı SMA hastalarının yaşam süresi sonuçları (Çalışma 1) 

              CHOP INTEND: Phyladelphia Çocuk Hastanesinde nöromusküler rahatsızlığı olan yenidoğanların değerlendirilmesinde kullanılan bir fizik muayene testidir.

CHOP INTEND CHILDREN’S HOSPITAL of PHILADELPHIA INFANT TEST OF NEUROMUSCULAR DISORDERS http://columbiasma.org/docs/cme-2010/CHOP%20INTEND%20for%20SMA%20Type%20I%20-%20Score%20Sheet.pdf

Motor Milestone (HINE Section 2): Burada baş kontrolü (3,4,5 dakika), oturabilme (hiç oturamama, 4,6, 7-8, 9 dakika oturabilme), istemli elle kavrama (hiç kavrama yok, kolu kullanıyor, işaret parmağı ve başparmağı kontrol edebiliyor fakat tam kavrama yok), sırtüstü yatarken (tekmeleyemiyor, yatay tekme atabiliyor, ayağını yukarıda tutabiliyor -3, 4-5, 5-6 dakika),  ayakta durma (duramıyor, 4,7, 12 dakika ayakta durabiliyor), yürüme (6, 12, 15 dakika) gibi özelliklere göre değerlendiriliyor. İlacın: motor ilerleme seviyesi cevabı. 

Burada  “Achievement of a motor milestone response= ulaşılmak istenen motor başarının elde edilmesi” gibi bir kavram var: https://www.who.int/toolkits/child-growth-standards/standards/motor-development-milestones  ve Reference: WHO Multicentre Growth Reference Study Group. WHO Motor Development Study: Windows of achievement for six gross motor development milestones. Acta Paediatrica Supplement 2006;450:86-95.

              Bu ilaçta düzelme başı dik tutabilme, ayakta durabilme veya yardımla yürüme gibi faaliyetlerde saniyeler ile ifade edilen bir süre uzamasından başka bir şey değildir.

Bu açıklamaları ayrıntılı olarak alıntılamamın anlamı bu ilaçların kullanılması ile beklenebilecek faydaların daha iyi anlaşılmasıdır. Tedavi ile önemsiz semptomatik (bulguları ile ortaya çıkan) etki dışında tedavilerin bir iyileşme sağlamadığını göstermek için şema, grafik ve açıklamaları alıntıladım. 

FDA sayfasında; Bu ilaç için verilen ruhsatın “Philadelphia Çocuk Hastanesi Nöromüsküler Bozukluklar Bebek Testi (CHOP-INTEND) üzerindeki tedavi etkilerine göre değerlendirildiği ve çoklu karşılaştırmalarla istatistiksel kontrolün yapılmadığı, ara çözümlemeye dayanıldığı da belirtilmektedir. Yukarıdaki şemada SMA’lı hastaların nasıl değerlendirildiğini gösteren şematik resimler vardır. Bu SMA teşhisinin klinik bulgu ve gözleme göre yapıldığını gösterir.

İLACIN ÖNEMLİ YAN ETKİLERİ

Nusinersen yan etkisi olmayan, güvenli bir ilaç mıdır?

• Nusinersen -tedavisinde sık görülen bir yan etkisi ciddi atelektaziler (akciğerin büzüşerek sönmesi-hava ile dolamaması) dır.

  Diğer yan etkileri alt solunum yolu ve üst solunum yolu enfeksiyonu ve kabızlık olarak bildirilmiştir. (Biogen, 2016).

• Ciddi thrombocytopeni (kandaki trombosit hücrelerinin azalması)  ve pıhtılaşma-kanama komplikasyonlarında artış vardır. Klinik bir çalışmada 56 hastanın 6’sında (%11) trombosit sayımı normal seviyede olan hastaların trombosit seviyeleri ilacın uygulanmasından sonra (normal) alt limitin de altına düşmüştür.

• Böbrek toksisite (Kimyasal ilaçların yol açtığı zehirleyici etki), Öldürücü glomerulonefrit (Böbrek işlevlerinde aşırı bozulma) görülmüştür. 

                Kısaca bunlar söylendiği gibi çok güvenilir ve zararsız bir ilaç değildir.

https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=209531

*AETNA-Nusinersen  (Spinraza) - Medical Clinical Policy Bulletins

(https://www.aetna.com/cpb/medical/data/900_999/0915.html  )

               FDA önemli yan etkisi olmayan birçok ilaca ruhsat vermediği halde, eksikliklerine rağmen bütün SMA ilaçlarına hemen ruhsat vermiştir.

SAĞLIK UYGULAMA TEBLİĞİ SPINRAZA İLE SMA

TEDAVİLERİ İÇİN NE DİYOR?

SMA ile ilgili uygulamalarda sık değişiklikler yapılmıştır. Maddelerdeki farklılıklar buna bağlıdır.

Sağlık Uygulama Tebliği’nin (SUT) 4.2.49 maddesi: – Spinal Musküler Atrofi hastalığında Nusinersen  sodium kullanım ilkeleri; (Ek: RG- 01/02/2019- 30673/ 8-b md. Yürürlük: 09/02/2019) maddesinde belirtilmiştir. 

9.2.2019 tarihli SUT’de bu ilacın sadece SMA Tip-1 tedavisinde Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında düzenlenen sağlık kurulu raporuna istinaden çocuk nörolojisi uzman hekimi tarafından her bir uygulama için ayrı ayrı reçete edilebileceği durumda bedelinin Kurum tarafından karşılandığı belirtilmiştir.

12.09.2019 tarihinde SMA 2 ve 3 buna eklenmiş ve tedavi için hastalığın Klinik belirti ve bulguların, SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 ile uyumlu olarak  ≥ 6 ay (180 gün) iken başlamış olması; bebeğin “İnvaziv (zarar verici doku oluşumları)/non invaziv (Dokuya büyük zarar vermeyen, cerrahi müdahale olmadan tedavi edilebilir)  mekanik solunum desteği ihtiyacı olmayan ve normal yutma refleksine sahip ve oral beslenebilen” hasta olması halinde tedaviye başlanabileceği belirtilmektedir.

01.02.2022. tarihinde yürürlüğe konulan  “4.2.49 – Spinal Musküler Atrofi hastalığında Nusinersen  sodium (Spinraza) kullanım ilkelerinde; (AETNA kriterlerinden farklı olarak) Klinik belirti ve bulguların, SMA Tip-1 ile uyumlu olarak ≤ 6 ay (180 gün) iken başlamış olması yeterli görülerek invaziv/non invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olup olmadığına bakılmaksızın tedaviye başlanacağı kabul edilmektedir. Halbuki hastanın hipoksik iskemik ensefalopati (Doğum öncesi veya sonrası beyne oksijen gitmemesi kaynaklı beyin hasarı) tanısı almamış olmalı ve hipoksik doğuma bağlı nörolojik sekelleri (doku bozukluğu) bulunmaması gerekmektedir.

SUT 4.2.49.B – Spinal Musküler Atrofi Tip-2 (SMA Tip-2) ve Spinal Musküler Atrofi Tip-3 (SMA Tip-3) hastaları için de geri ödeme kapsamına alınmıştır. Bu maddeye göre ilacın kullanılması için: Genetik (5qSMA; homozigot gen delesyonu veya homozigot gen mutasyonu veya bileşik heterozigot gen mutasyonu olan ve SMN2 kopya sayısının en az 2 olduğunun gösterilmesi kaydıyla) ve klinik olarak SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 tanısı konmuş ve Kurumca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında en az birisi çocuk nörolojisi/nöroloji uzmanı ve ortopedi ve travmatoloji veya beyin ve sinir cerrahisi uzmanı olmak üzere 3 uzman hekimden oluşan sağlık kurulu raporuna istinaden yurt dışı ilaç kullanım başvurusu yapılarak “Sağlık Bakanlığı-Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu İlaçların Kişisel Tedavide Kullanılmalarını Değerlendirme Komisyonu” tarafından verilecek “İlaç Kullanım Onayı” bulunmalıdır. Bu durumda RISDIPLAM da listeye eklenmiş bulunmaktadır. Bebeklerin klinik belirti ve bulgular, SMA Tip-2 veya SMA Tip-3 ile uyumlu olarak ≥ 6 ay (180 gün) iken başlamış olmalıdır.

Görüldüğü gibi SUT (Sağlık Uygulama Tebliğine) göre SMA ilaçlarının bedelinin karşılanabilmesi için 6 aydan sonra başlaması, genetik testlere ek olarak klinik bulguların bulunmasını şart koşmaktadır. SUT’ ne göre Nusinersen (Spinraza)  hem ilk 4 doz hem de idame her tedavi için düzenlenen ayrı sağlık kurulu raporuna istinaden reçete edilebilmektedir. Ayrıca SUT’de ömür boyu tedaviden bahsedilmemektedir.

Bu durumda topuk kanı ile SMA teşhisi konanların SMA faturalarının çoğunun SGK SUT koşullarına uymadığı için geri ödemesinin yapılmaması gerekir. Geri ödemesi yapılmaması gereken kaç hastaya ilaç kullandırıldığı ve faturasının ödendiği belli değildir. 

SUT EK-4-C YURT DIŞI İLAÇ FİYAT LİSTESİ’ nde Spinraza’nın fiyatı şu şekilde yer almaktadır:

 SPINRAZA EKONOMİSİ (https://en.wikipedia.org/wiki/Nusinersen  )

ABD'deki Nusinersen (Spinraza)  liste fiyatı, enjeksiyon başına 125.000 ABD Dolar olup, tedavi maliyetini ilk yıl 750.000 ABD Doları ve bundan sonra yıllık 375.000 ABD Doları bulmaktadır. The New York Times'a göre Nusinersen "dünyanın en pahalı ilaçları arasında" yer almaktadır.

Danimarka’da yetkililer Nusinersen 'i sadece SMA tip 1'li (genç bebekler) küçük bir grupta kullanılmasını tavsiye ederek, fiyatının makul olmaması nedeni ile diğer tüm SMA'lı bebekler için standart bir tedavi olarak kullanılmasını reddettiler.

Norveçli yetkililer, ilacın fiyatı "etik olmayan bir şekilde yüksek" olduğu için Ekim 2017'de bunun finansmanı reddettiyse de 2018'de 18 yaşın altındaki kişiler için onay vermek zorunda kalmışlardır.   Türkiye’de ise bu ilaçlar hiçbir kısıtlama ile karşılaşmadan ilaçlar ömür boyu kullanılabilir

                İngiltere ve Galler'deki NHS için tedavilerin maliyet etkinliğini tartan Ulusal Sağlık ve Bakım Mükemmelliği Enstitüsü (NICE), SMA'lı kişilere Nusinersen  verilmesini önce önermiş, sonra kullanımını yasaklamış ise de daha sonra tekrar önermiştir.

               İrlandalı Sağlık Hizmetleri Yöneticisi Şubat 2019'da Nusinersen 'in finanse edemeyecek kadar pahalı olduğuna karar verdi ve maliyetin ilk yıl hasta başına yaklaşık 600.000 € ve daha sonra yılda 380.000 € olacağını ve tahmini bütçe etkisinin 20 milyon € ' dan fazla olacağını söyledi. Nusinersen, Mayıs 2019 itibarıyla 40'tan fazla ülkede kullanılabilmektedir. Birçok ülkede de ilaç firması ile fiyat müzakereleri devam etmektedir. Bu tedavi birçok ülkede sağlık ve sigorta şirketleri tarafından karşılanmamaktadır.

Nusinersen  tedavisi ABD’de sadece bireysel sigorta şirketleri tarafından ödenmektedir. Sigorta şirketleri maliyetin bir bölümünü karşılar.

Birçok ülkenin bu SMA ilacının kullanımı için onay vermesinin nedeni, bu ilacın söz konusu hastalığın tedavisi konusunda etkili ve yararlı olması değil, bu ülkelerin neoliberal küresel sisteme bağlı ve sistem tarafından kontrol edilen ülkeler olmasıdır. Buna rağmen bu ülkelerin hiçbirisi bu ilaca Türkiye gibi düşünmeden ve hevesle onay vermemiş ve bu ilacın satılmaması için ellerinden geldiği oranda direnmişlerdir. 

(https://www.treatsma.uk/treatments/spinraza/spinraza-access-by-country/ )

Biogen firması, Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesine (FDA) Nusinersen ’in daha yüksek dozlarda kullanılabilmesi için başvurmuş ve bu başvuru kabul edilmiştir. Firma satışlarını arttırmak için artık çift doz kullanılması üzerinde odaklanmaktadır. Türkiye’de de kısa bir süre önce kullanılmaya başlayan Spinraza nın yüksek dozu için şu an için SGK izin vermiyor; bu nedenle hastalar iyileşemiyor diyerek kampanyalar başlatılırsa veya bu hastalara ilave dozlar kullandırılarak, bu ilaçların bedelleri sahte alacak davaları ile SGK’dan tahsil edilirse hiç şaşırmamak gerekir, 

https://www.curesma.org/biogen-announces-fda-ema-accept-applications-for-higher-dose-Nusinersen /

               2. RISDIPLAM=EVRYSDI (Genentech şirketi: 0.75mg in 1Ml) : Roche bağlı bir şirket tarafından geliştirilmiştir. 7 Ağustos 2020 tarihinde FDA’dan Amerika’da piyasaya çıkmak için onay almıştır. Mart 2021'de Avrupa Komisyonu tarafından onaylanmıştır. ABD merkezli FiercePharma.com sitesinde yayınlanan bir haberde, Evrysdi’nin yıllık tedavisinin liste fiyatının 340.000 dolar olduğu belirtilmiştir. 

https://www.roche.com/solutions/pharma/productid-423934d3-782a-4102-884a-1db9fafc8ae8

Etki mekanizması şu şekilde açıklanmıştır: SMA hastalığı survival motor nöron (SMN) proteininin miktarında azalma sonucu oluşmaktadır. Bu protein SMN1 ve SMN2 genleri tarafından kodlanmaktadır. SMA, aktif olmayan protein şeklinin kodlanmasında SMN1 mutasyonu ile meydana gelmektedir. Daha az miktarda SMN yapan SMN2 geninin aktivitesi hastalığın şiddetini belirleme eğilimindedir. SMN2’nin Mesenger RNA’ya eklenmesini yapan bileşik pyridazine türevleri, in vivo işlev gören SMN proteinlerinin iki kat artması ile sonuçlanacaktır.

EVRYSDI günde bir kez, her gün yaklaşık aynı saatte yemekten sonra ağızdan alınır.

               İlaç geliştirme çalışmasına 41 kişi alınmıştır. İlacın etkinliği desteksiz en az beş saniye oturabilme becerisi esas alınarak tanımlanmıştır. ( ? ) 12 aylık tedaviden sonra katılımcıların % 29'u beş saniyeden fazla kendi başına oturabildiği iddia edilmiştir. 23 ay veya daha uzun süren tedaviden sonra, hastaların % 81'ininin sürekli mekanik ventilasyon yapılmadan yaşayabildiği belirtilmiştir. Çalışma; plasebo (inaktif tedavi) alan çocuklarla doğrudan bir karşılaştırma yapılmamıştır. Yani bu sonuçlar tek taraflı yanıltıcı açıklamadır.

Daha sonra yapılan SMA çalışması; 2 ila 25 yaşları arasında 180 katılımcının katıldığı hastalığın daha az şiddetli şekillerini içeren randomize kontrollü bir çalışmasıdır. 12 ay boyunca risdiplam ile tedavi edilen katılımcılar, plasebo verilen katılımcılara mukayese edilmiş ve bunların motor işlevlerinde iyileşme saptandığı ifade edilmiştir. Bu hastaların çoğunun SMA 3-4 tipi olduğu anlaşılmaktadır. Firmanın çalışmasında şikeli çilek toplama istatistik yöntemini kullandığı anlaşılmaktadır.   

MFM-32 ile yapılan ölçüm sonuçlarına göre (MFM, motor işlem ölçümü, nöromusküler hastalığı (Sinir kas bileşkesini etkileyen hastalığı) olan bir kişide motor işlev yeteneğinin ölçülmesinde kullanılan nicel bir skaladır (Ölçektir) :

12 aylık sürede Evrysdi ile tedavi edilen çocuk ve yetişkinlerde motor işlevlerde görülen ilerleme:

MFM-32 ölçeğine göre motor işlevde ortalama motor değişiklikler: Evrysdi kullanılan hasta sayısı;115, kullanılmayan hasta sayısı; 59. sma-study sonuçları

https://www.evrysdi.com/about-evrysdi/types-2-3-sma-study-results.html

evrysdi/type-1-sma-study

12 ay süre ile Evrysdi kullanan yenidoğanların % 41’i 5 saniye kadar desteksiz oturabiliyor. (17 yenidoğandan 7’sinde)

https://www.evrysdi.com/about-evrysdi/type-1-sma-study-results.html 

               Yıllık gelişme sonuçları şu şekildedir:

• Bebeklerin % 59'u (10/17) en az 5 saniye desteksiz oturabilirken, bu oran tedavi almayanlarda oran  % 41'dir.
• Bebeklerin % 65'i (11/17) başını dik tutma kontrolüne sahipken,  tedavi almayanlarda bu oran bir yılda % 53’dür.
• Bebeklerin % 29'u (5/17) yan dönebiliyorken,  tedavi almayanlarda bu oran % 12’dir.
• Bebeklerin% 30'u (5/17), destek ağırlığında veya destekle durabiliyorken, tedavi almayanlarda bu oran  % 6 bulunmuştur.
• Bebeklerin % 71'i (12/17) Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders puanı % 71 iken, tedavi almayanlarda bu oran % 59 bulunmuştur.  
• (*) Phyladelphia çocuk hastanesi yenidoğan nöromusküler hastalık oranı;

     Kayıt sırasında, bebeklerin yaş median (ortanca) yaşı 6,3'tür ve 2 yıllık analiz sırasında en küçük bebek 28,4 ay ve en büyüğü 45,1 aylıktır.

     Tedavide başarı olarak pazarlanan etkilerin başı birkaç saniye daha uzun tutabilme, desteksiz oturabilme, yan dönebilme gibi faaliyetlerle ilgili önemsiz etkilerdir.

               EVRYSDI SPİNAL MUSKÜLER ATROFİYİ (SMA) İYİLEŞTİRİR Mİ?

Bu soruya Drugs.com tarafından verilen resmi cevap şudur (Carmen Pope, BPharm tarafından tıbbi olarak incelenmiştir. En son 1 Haziran 2022 tarihinde güncellenmiştir) :

“Evrysdi spinal müsküler atrofiyi (SMA) tedavi etmez (cure), sadece yeni doğanlarda, çocuklarda veya yetişkinlerde düşük veya eksik olan bir proteinin yerini alarak kas gücünü artırır ve SMA'nın bazı semptomlarından bir miktar rahatlama sağlar. Evrysdi bir kişinin yaşamı boyunca alınmalıdır; Evrysdi bırakılırsa yenidoğan, çocuk veya yetişkinin SMA semptomları giderek daha hızlı bir şekilde kötüleşecektir.” (Sayfada yer alan açıklama bu şekildedir.) https://www.drugs.com/medical-answers/evrysdi-cure-spinal-muscular-atrophy-sma-3552022/

3. ONASEMNOGENE ABEPARVOVEC- ZIOI=ZOLGENSMA:     

24 Mayıs 2019’da, AveXis'in (Novartis Gene Therapies firması) ilk gen terapisi ilacı Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma)  FDA tarafından onaylanmıştır.  Enjeksiyon başına fiyatı 2,125 milyon ABD doları olan bu ilaç dünyanın en pahalı ilacı olmuştur.  Avrupa Birliğinde Mayıs 2020'de koşullu kullanım için onaylanmıştır. 

ETKİ ŞEKLİ ŞÖYLE AÇIKLANMIŞTIR: “SMA'da gen terapisi, bir viral vektör kullanarak hücre çekirdeğine özel olarak hazırlanmış nükleotid dizisini (bir SMN1 transgeni) ekleyerek SMN1 gen işlevini eski haline getirmeyi amaçlar; scAAV-9 ve scAAV-10, araştırılan birincil viral vektörlerdir.” 

İlaç etkileri tanımlanırken yukarıda olduğu gibi ne anlama geldiği kimse tarafından bilinmeyen ve anlaşılamayacak olan karmaşık ifadeler kullanılmaktadır. Bu da ilaç firmalarının nelere kadir olduğu gibi bir anlayışı desteklemektedir. Elbette bunlar sadece yalan ve şişirilmiş bir balondur.

Zolgensma, yaklaşık bir saat süren ve bir tedavi merkezinde verilen tek seferlik intravenöz (IV) infüzyon olarak verilir.

               İlaç için yapılan hayvan deneylerinde FDA’nın, Novartis'in SMA ya ilişkin verilerinde tahrifat yapmasına izin verdiği iddia edilmiştir.

               FDA, bu iddiayı doğrulayarak üretim sürecinde kullanılan ürün test verilerinin tahrifatı konusunu dikkatlice değerlendirildiğini ve yakın zamanda tamamlanmış bir incelemeden elde edilen bilgilerin kapsamlı bir değerlendirmesini yaptıklarını belirtmiştir. FDA, AveXis'in, FDA ürünü onaylamadan önce BLA'larında (biologics license application) yanlışlıklara neden olan veri tahrifatı sorunundan haberdar olduğunu, ancak ürün onaylanıncaya kadar FDA'yı bilgilendirmediğini kabul etmekle birlikte, neticede bu ürün için ruhsat vermiştir. Bu FDA’nın bu gibi sözde ilaçlar için ciddi bir inceleme yapmadan ve sorgulamadan onay verdiği anlamına gelir. FDA zaten bu ilaç şirketlerinin denetiminde olan bir kuruluştur.  

               FDA 6 Ağustos 2019’da bir açıklama yaparak, hekimlerin ve hastalar tüm biyolojik ürünlerde olduğu gibi ürünün yararlarını ve risklerini de bilmesi gerektiğini kabul ederek, Zolgensma'nın akut ciddi karaciğer hasarı yapabileceğini kabul etmiş ve ilaç prospektüsüne bu konuda bir kara kutu uyarısı eklenmiştir. Firma bu uyarı ile akut karaciğer yetmezliği gelişmesi durumunda sorumluluğu hastaya atmıştır. Hastanın da bu ölümcül riski göze alarak bu mucize ilacı (?) büyük bir titizlikle yaptırması gerekmektedir, çünkü her şeye rağmen ilacın satılması gerekmektedir… 

https://www.fiercepharma.com/pharma/fda-lets-novartis-off-hook-zolgensma-data-manipulation

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/statement-data-accuracy-issues-recently-approved-gene-therapy

               AveXis firması; Zolgensma’nın tam bir iyileşme sağlamadığını ve  SMA'nın tedaviden önce yaptığı hasarı tersine çeviremediğini belirtmektedir. Tedaviyi alan çocuğun yutma güçlüğü, nefes almada güçlük veya kas güçsüzlüğünü gibi SMA belirti ve semptomlarını ileride de göstermeye devam edebileceğini belirtmektedir.   

                Üretici firma, Zolgensma’nın SMA hastalarındaki uzun süreli etkileri henüz gözlenmediği; sonuçların nasıl olacağının bilinmediğini kabul etmektedir.  Ama devletler bu ilacı kişilerde ömür boyu kullandırmaya çalışmaktadır.

               Zolgensma kara kuru uyarısı:

ZOLGENSMA SMA HASTALIĞINI İYİLEŞTİRİYOR MU?

Drugs.com bu soruya da şöyle cevap veriyor (Cevaplayan Leigh Ann Anderson, PharmD. Son güncelleme tarihi 29 Aralık 2023) :

Hayır, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) SMA (spinal musküler atrofi) için iyileştirici bir tedavi (cure) değildir. Ayrıca, tedaviden önce SMA'nın neden olduğu motor nöronlardaki herhangi bir hasarı geri döndüremez.

ZOLGENSMA EKONOMİSİ

               Fiyatı: 2.1 millyon  $. Zolgensma İsrail, Katar, Japonya, Brezilya ve Avustralya’da sigorta geri ödeme listelerine alınmıştır.

ABD özel sağlık sigortası AETNA geri ödemeleri engellemek için birçok kurallar getirmiştir.

               BU MUCİZE İLACI KULLANAN BEBEKLER BU FİYATA NE GİBİ TEHLİKELERİ SATIN ALMAKTADIR? (Zolgensma ilacının ürün bilgilerinden alınmıştır):

5.2 Sistemik Bağışıklık Tepkisi: ZOLGENSMA infüzyonunu takiben humoral ve hücresel bağışıklığın aktivasyonu nedeniyle, altta yatan aktif enfeksiyonu olan hastalar, akut (örn. solunum, gastrointestinal) veya kronik kontrolsüz (örn. kronik aktif hepatit B) ciddi sistemik bağışıklık tepkisi riski altında olabilir ve bu da enfeksiyonun daha ciddi klinik seyrine yol açabilir. Ciddi sistemik bağışıklık tepkisi çeşitli bulgularla (örn. yüksek ateş, hipotansiyon vb.) ortaya çıkabilir.  

5.3 Trombositopeni: Trombosit sayısındaki geçici düşüşler: ZOLGENSMA in füzyonundan (Damardan uygulanacak ilaçların bir boru sistemi ile vücuda aktarılması)  sonraki ilk iki hafta içinde gözlemlenmiştir.

5.4 Trombotik Mikroanjiyopati: Trombotik mikroanjiyopati (TMA) vakalarının genellikle pazarlama sonrası ortamda ZOLGENSMA infüzyonundan sonraki ilk iki hafta içinde meydana geldiği bildirilmiştir. TMA'nın yaşamı tehdit edici veya ölümcül sonuçlara yol açabileceğinden, TMA belirti ve semptomlarına derhal dikkat edilmesi önerilir.

5.5 Yükselmiş Troponin-I: Klinik çalışmalarda ZOLGENSMA infüzyonunu takiben kardiyak troponin-I (Kalp krizi sırasında kalp dokusundan kana karışan proteinlerde) seviyelerinde artışlar (0,176 mcg/L'ye kadar) gözlemlenmiştir. Hayvan çalışmalarında kardiyak toksisite (Kalp kasına veya kapakçıklarına zarar veren kanser genellikle kanser tedavilerinde görülen bir yan etki) gözlenmiştir.

5.6 AAV Vektör Entegrasyonu ve Tümörijenite Riski: AAV vektör DNA'sının genoma entegrasyonu (Gen düzenleme, gen mühendisliği) nedeniyle teorik olarak tümörijenite (Yeni tümörler üretme) riski vardır. Onay sonrası ZOLGENSMA alan hastalarda tümör vakaları bildirilmiştir.

SMA HASTALIĞI VE KOVİD 19 HASTALIĞI ARASINDAKİ BENZERLİKLER: DEĞİŞEN HASTALIK VE TEDAVİ KAVRAMLARI

Kovid döneminde her gün tamamen sağlıklı (hiçbir hastalığı bulunmayan) 250-300 bin kişiye tanısal bir anlamı, özelliği ve keskinliği bulunmayan PCR testleri ile kovid tanıları konulmuş ve kovid bulunduğunu gösteren bir hastalık belirtisi ve bulgusu olmadan bu kişilere kutu kutu hidroksiklorokin, favicovir, favipiravir (günde 8+8=16 adet uygulandı) ilaçları verilmiş; daha sonra da ölümlere neden olduğu söylenerek çok ağır yan etkileri olan bu ilaçlar (İki yıl kullandırıldıktan sonra) yasaklanmıştır. Tamamen sağlıklı olan hastalar tarafından tanısal bir değeri olmayan PCR testleri ile konulan kovid teşhisleri hemen kabul edilmişti.

Kişide gerçekten bir kovid enfeksiyonu olup olmadığına bakılmadan, sadece PCR testleri ile hasta olduğuna karar verilen kişilere (bilimsel olarak etkinliği kanıtlanmış bir ilaç tedavisinin henüz bulunmadığı da birçok uzman tarafından söylendiği halde) bu ilaçlar kullandırılmıştır. https://www.aa.com.tr/tr/koronavirus/kovid-19-tedavisinde-verilen-ilaclar-belirtilen-doz-ve-surede-kullanilmali/2086002

https://www.klimik.org.tr/koronavirus/favipiravir-ilaci-tedavide-etkisiz-karacigeri-yoruyor/

• SMA hastalığında da kullanılan gen testi yöntemi ile gerçekte hasta olmayan veya yıllarca sonra ortaya çıkacak ve hatta hiç hasta olmayacak kişilerde pahalı SMA ilaçlarını kullandırılmaya çalışılmaktadır. İlaç firmaları kovid de olduğu gibi hiç hasta olmayan bir kişiye SMA hastalığı teşhisi konulabileceğini; kovid döneminde olduğu gibi bu teşhisin sorgulanmadan doğru kabul edilebileceğini ve kullandırılabileceğini görmüştür.
• Firmalara göre kişi başlangıçta hasta olmasa bile ileride hastalık gelişecektir; verilen ilaçlar hastalığı iyileştirmese bile (?) ilaç kullanmayanlara göre fiziki bozukluklar daha az görülebilecektir. 10, 20 veya 40 sene sonra bu kişilerde hiçbir SMA bulgusu görülmeyebilir. Bu kişiler tamamen sağlıklı kişiler de olabilir. Firmalar ise bu gibi sonuçları ilacın erken başlanmasına ve yıllarca kullandırılmasına bağlayacaklardır
• İlaç firmaların SMA tedavisinde kullanmak için ürettikleri ilaçların özellikle SMA 1 ve 2 tiplerininin tedavisi için geliştirildiğini söylemektedir.
• Gerçek durum ise farklıdır. SMA ilaçları SMA tip 1 için üretilmiş gibi gösterilmiş ise de ilacın sürekli kullandırılacağı kişiler, gen testine göre SMA hastalığı bulunan; fakat ne testin yapıldığı anda ne de yıllar sonra  SMA ile ilgili hiçbir semptomu, belirti ve bulgusu olmayan SMA Tip 2, 3ve  4 olarak adlandırılacak kişiler olacaktır. 
• Yukarıda açıkladığım gibi SMA ilaçlarını üreten firmaların hiçbirisi sattıkları ilacın SMA hastalığını iyileştirdiğini; semptom ve belirtileri tamamen yok ettiğini iddia etmemektedir, hatta bu ilaçların SMA hastalığının iyileştirici (cure) etkisi olmadığını (ilaçların SMA 1 vakalarında dahi) hep söylemişlerdir.
• Yardımcı protez ve ortezlerle bu semptomatik etkiler semptomatik etkiler semptomatik etkiler (Hastalığı tedavi etmeden hastalık bulgularını kaldırmaya yönelik) daha uzun bir ucuz bir şekilde sağlanabilecektir.  SMA ilaçlarının ise çok ciddi yan etkileri vardır. Uzun süre kullanımda daha ne gibi tehlikeli sonuçlara yol açacağı ise bilinmemektedir.  
• SMA gen testleri ile bir kişide hangi tip SMA hastalığının olup olmadığı kesin olarak belirlenemez; Çünkü gen testine göre hasta kabul ettiğimiz kişilerin çoğunda böyle bir hastalık yoktur. Hastanın SMA 3 ve 4 olduğu varsayılsa bile, bunlarda da belki hiçbir klinik bulgu ve sorun hayatının sonuna kadar görülmeyecektir. 40 yaşından sonra da herhangi bir adale zayıflığı (SMA) gelişmeyen kişiler gerçekte hasta olmamasına karşın, tahlil sonucuna göre hasta oldukları varsayılarak ile ömür boyu ilaç kullandırılan kişilerdir.
• FMF olarak bilinen ve genetik geçtiği söylenen bir hastalık vardır. FMF hastalık bulguları ve ağrıları bulunan hastaların hiçbirinde gen testine göre hastalık saptanmamaktadır.
• Adrese Dayalı Nüfus Kayıt Sistemi Sonuçları, 2024’e göre Türkiye nüfusu 85 milyon 664 bin 944 kişi olmuştur. Bu varsayıma göre SMA 1 hastalarının sayısının 8.566 kişi olduğunu;  tip II ve III hastalarının da 3.569 kişi olacağı hesaplanabilir. İlk üç tipin görüleceği hasta sayısı 12.135 olacaktır. Benimle Yürü Derneği ve SMA vakfı SMA ilacı kullandırılacak hastaları aramaktadır.

              SMA (SPİNAL ADELE ATROFİSİ)  İLAÇLARININ PAZARLAMA FAALİYETLERİ: TOPUK KANI TARAMALARI

               Türkiye’de basın ve TV’lerde sürekli olarak SMA ilaçlarının bedellerinin SGK tarafından karşılanmadığı ve SMA’lı bebeklerin tedavi edilemediği yalanları ile SMA kampanyaları düzenlenmektedir. Halbuki Spinraza SGK tarafından karşılanmakta ve ancak (Bu ilacın sadece hastalığı yavaşlattığı iddiası ile) hasta kabul edilen çocuklar ayrıca SGK tarafından parası karşılanmayan Zolgensma’ya da yönlendirilmektedir. (Spinraz ile Zolgensma ise aynı neviden ilaçlardır) Durum böyle gösterildiği halde birden bire yeni doğan bebeklerde topuk kanı taraması için aile hekimleri, Cumhuriyet Savcıları ve mahkemeler vasıtası ile ailelere baskı yapıldığı; topuk kanı alınmasına izin vermeyen bebeklere kayyum atandığı haberleri duyulmaya başlanmıştır. Bu şekilde yeni doğanların hepsinde SMA hastalığı taraması yapıldığı ve bu taramalar ile SMA hastası olduğuna karar verilen bebeklerin pahalı SMA ilaçlarını kullanmaları için hastanelere yönlendirildiği ortaya çıkmıştır.

Sağlık Bakanlığı’nın Yenidoğan Metabolik ve Endokrin Hastalık Tarama Programı (NTP) gereğince

• • 1987 yılında başlanan Fenilketonüri Tarama Programı 1993 yılında tüm

Türkiye’ye yaygınlaştırılmıştır. 

• • 25.12.2006 tarihinde Konjenital Hipotiroidi taraması, 
  • 2008 Ekim’de Biyotinidaz eksikliği,
  • 2015 Ocak ayından Kistik Fibrozis taraması,
  • 2022 yılında Konjenital Adrenal Hiperplazisi taraması,
  • 09.05.2022 tarihinde Spinal Müsküler Atrofi (SMA)’nin eklendiği öğrenilmiştir.  

    Bu hastalıkların hepsi genetik olarak geçen, iyileştirici bir tedavisi ve ilacı

Olmayan hastalıklardır. Bu hastalıklar incelendiğinde topuk kanı taraması ile saptanmak istenen ilk beş hastalığın esas olarak SMA taramaları için yapıldığının gizlenmesi amacı ile yerleştirildiğini kolaylıkla anlaşılacaktır. Burada amaç özellikle (çok pahalı olan) SMA ilaçları için hasta (müşteri) bulmak ve bu surette bu ilaçların da satılmasının sağlanmasıdır. Bu bir ticari pazarlama faaliyetidir. Fenilketonüri ve Kistik Fibrozis tedavi giderleri de pahalıdır.

a-) https://gelisim.edu.tr/tr/gelisim-haber-pkulularin-en-buyuk-sorunu-%E2%80%98pahali-ozel-besin-aylik-500-lira-harciyorlar

b- )https://www.diken.com.tr/hastalarin-kaderini-degistiren-yillik-300-bin-dolarlik-ilac-icin-sgkya-dava/

c-) https://medimagazin.com.tr/guncel/sma-nedir-tedavisi-neden-bu-kadar-pahali-turkiyedeki-tartismalar-neler-103657

d-)https://hsgm.saglik.gov.tr/depo/birimler/cocuk-ergen-sagligi-db/Dokumanlar/Egitim_Dokumanlari/Halk/NTP_Halk_Egitimi.pdf

               Aileler yenidoğanlardan topuk kanı alınmasının ardında yatan ticari pazarlamacılık faaliyetinin farkında olmadan, bu işlemin çocuklarının canını acıttığını düşünerek bu işleme karşı çıkmaya başlamıştır. Bunun üzerine topuk kanı alınmasına karşı çıkan ailelere baskı yapılmayan başlanmış; aile hekimleri, il sağlık müdürlükleri tarafından Cumhuriyet Savcılığına suç duyurularında bulunulmasına başlanmıştır. Mahkemelerin yenidoğanlar için kayyum atamaları ve benzeri adli ve idari süreçler kısa bir süre zarfında birçok ailenin bu uygulamaya tepki göstermesine sebep olmuştur ve böylece “topuk kanı” taraması savaşları başlamıştır.

Sağlık Bakanlığı SMA tanısı alan 18 yaş altı ve üstü hastalar için Nusineren uygulama merkezlerinin listesini kendi internet sayfasında yayınlamıştır. Bu listeye göre genetik test sonucuna göre SMA olan herkese ileri yaşlara kadar bu ilaçlar kullandırılabilir. (?)

 https://shgmnadirdb.saglik.gov.tr/TR-77494/Nusinersen -sodium-uygulama-merkezleri.html

               Eğer çok pahalı SMA ilaçları için (Spinraza ve Evrysdi=Zolgensma) için sürekli müşteri bulma ve ilaç kullandırma amacı olmasaydı, topuk kanı taramaları olmaz ve aileler üzerinde tıbbi, adli ve kolluk baskılarını kullanmazdı. Burada asıl amaç bu ilaçlar için bir şekilde müşteri (sahte hasta) yaratılması ve ilacın bu şekilde düzenli olarak satılmasıdır. 

               Ancak Avrupa Biyotıp Sözleşmesi (Biyoloji ve Tıbbın Uygulanması Bakımından İnsan Hakları ve İnsan Haysiyetinin Korunması Sözleşmesi) 3.12.2003 tarihinde TBMM’de onaylanarak (İnsan Hakları ve Biyotıp Sözleşmesinin Onaylanmasının Uygun Bulunduğuna Dair Kanun -Kanun No. 5013) kanun haline gelmiştir. Bu kanunun 5. Gereğince; “Sağlık alanında herhangi bir müdahale, ilgili kişinin bu müdahaleye özgürce ve bilgilendirilmiş bir şekilde muvafakat etmesinden sonra yapılabilir.” Ve 6 Maddesi gereğince; “Kanuna göre bir müdahaleye muvafakatini verme yeteneği bulunmayan bir küçüğe, sadece temsilcisinin veya kanun tarafından belirlenen makam, kişi veya kuruluşun izni ile müdahalede bulunabilir.” Demektedir. Anayasa’nın 90. Maddesi gereğince “Usulüne göre yürürlüğe konulmuş milletlerarası antlaşmalar kanun hükmündedir. Bunlar hakkında Anayasaya aykırılık iddiası ile Anayasa Mahkemesine de başvurulamaz.”

                Yine 1219 sayılı Tababet Ve Şuabatı San’atlarının Tarzı İcrasına Dair Kanun’un m.70/f.I, c.1; “Tabipler… yapacakları her nevi ameliye için hastanın, hasta küçük veya tahtı hacirde ise veli veya vasisinin evvelemirde muvafakatını alırlar…” Hasta Hakları Yönetmeliği m.24/f.I ; “Tıbbi müdahalelerde hastanın rızası gerekir, hasta küçük veya mahcur ise velisinden veya vasisinden izin alınır…” 1999 tarihli Hekimlik Mesleği Etik Kuralları 42. Maddesi; “Reşit ve/veya mümeyyiz olmayan kişiler yönünden veli veya vasisinin aydınlatılmış onamı gerekir…” demektedir. Mevzuatımızda bu neviden birçok kanun mevcuttur.

Biyotıp Sözleşmesi ve ilgili diğer kanunlar gereğince ailenin izni ve onayı olmadan, yenidoğan bebeklerden topuk kanı alınması için aileler üzerinde baskı kurulması bir suçtur. Aile hekimlerinin, Cumhuriyet Savcılarının ve Mahkemelerin topuk kanı taraması için aileleri zorlaması da bizce taciz ve şiddet eylemidir.  

Valilik onayları ile ve büyük belediyeler desteği ile sürdürülen SMA (Ve diğer bazı hastalıkların) dilendiricilik faaliyetleri de şu an SUT’de bulunmayan Zolgensma ilacının da  SUT’ne eklenmesi için yapılmaktadır. Amaç bu ilacın da SGK tarafından parasının ödenmesi ve satılmasıdır.   

SAĞLIK BAKANLIĞI SMA İLAÇLARININ SATILMASI İÇİN NEDEN BÜTÜN GÜCÜ İLE MÜCADELE VERMEKTEDİR? 

Pahalı bir ilaç veya tedavinin fiyatı sorgulandığında kişilerin tepkisi genellikle “İnsanlar ölsün mü?” şeklindedir. SMA ilaçlarının hiçbirisinin bu hastalığı iyileştirmediğini, ölümleri ve sakatlıkları engellemediğini, hatta ciddi yan etkilerinin olduğunu yukarıda açıkladım. Bu durum ilaç firmaları tarafından da kabul edilmektedir.

SMA hastalığını hiç iyileştiremeyen bu ilaçların satılması için yapılan savaşın nedeni bu ilaçların fahiş fiyatlarıdır.

Rakamlar bir şey ifade etmeyebilir!

Bunun ne anlama geldiğini görülebilmesi için iki otomobil markasının fiyatını baz aldım, bu ilaçların tek dozu ile ne alınabilir?

KRT TV’nin haberine göre: Ankara Büyükşehir Belediye Başkanı Mansur Yavaş, İstanbul Büyükşehir Belediye Başkanı Ekrem İmamoğlu ve İzmir Büyükşehir Belediye Başkanı Tunç Soyer, Milli Piyango'nun Türkiye Varlık Fonu'na aktarılan 75 milyon TL'lik ikramiyesi için sosyal medyada başlatılan "75 milyon TL, SMA hastası çocukların tedavilerine harcansın" kampanyasına destek vermiştir.  

https://www.krttv.com.tr/uc-buyuksehir-belediye-baskanindan-sma-kampanyasina-destek#google_vignette

Spinraza’nın bir hastanın ilk yıl tedavi maliyeti 17.953.620 TL’dir.   Millli Piyango’nun Türkiye Varlık fonuna aktarılan parası ile ancak 4.17 hastanın bir yıllık Spinraza tedavisi karşılanabilir. Belediye başkanları bu paranın SGK’ya aktarılmasını önermiyor. SGK diğer iki ilacı zaten ödüyor. Bu durumda bu paranın Zolgensma için düzenlenen dilendiricilik faaliyetlerine aktarılacağı tahmin edilebilir.

Zolgensma’nun fiyatı (2 Milyon 100 bin dolar) 79.670.220 TL ‘dir. Varlık fonuna aktarılacak para ile ancak bir hastanın tek doz Zolgensma tedavisi yapılabilir. Bu, Mansur Yavaş, Ekrem İmamoğlu ve Tunç Soyer’in SMA konusunda da hiçbir fikirlerinin olmadığını, hesap bilmediklerini de gösterir. Yardım faaliyeti denince, siyasi partilerin ve belediye başkanlarının aklına büyük ilaç firmalarına para aktarılması dışında bir şey gelmemektedir! 

Ankara Büyük Şehir Belediyesinin SMA kampanyası sayfaları: https://www.ankara.bel.tr/sma

https://www.ankara.com.tr/izle/sma-nin-farkindayiz-1580 da yer alan videoda; “SMA hastalığının iyileştirici bir tedavisi bulunmadığı” söyleniyor. O zaman neden bu pazarlama faaliyetine katılıyorsunuz?

               UYGULANAN SAĞLIK SİSTEMİ SMA (VE BENZERİ) İLAÇ DOLANDIRICILIĞINI TEŞVİK EDEN BİR SİSTEMDİR

               Topuk kanı taramaların amacı bizim görüşümüze göre SMA ilacı kullanılabilecek yenidoğanların bulunmasıdır. Türkiye’de uygulanan sağlık sistemi hasta bulma, teşhis, tedavi ve diğer konularda her türlü dolandırıcılık ve sahteciliğe müsait bir sistemdir. Bu nedenle önce mevcut sağlık sisteminin işleyişinin bilinmesi gerekir:

              1) Bu sistem; “merkezi sigorta sistemine bağlı, sözleşme ve protokolle sağlık hizmeti satın alınması” sistemdir.

              2) Satılan sağlık hizmetinin hiçbir bileşeni yerinde denetlenmez ve incelenmez, bu beyana dayalı bir sağlık hizmeti satın alım sistemidir. Daha anlaşılabilir bir şekilde söylersek; bu sistemde sağlık sektörüne adeta naylon fatura düzenleme hakkı verilmiştir.

                  SGK çoğunlukla (gerçek tıbbi işlemlerle ilgisi olmayan) bu faturaları gerçek fatura gibi kabul etmek zorundadır. Sağlık Kuruluşu tahsil etmek istediği tutara göre fatura düzenler, bunlar aylık dönemler halinde MEDULA sistemine yüklenir.

                  Sağlık kuruluşları SGK’nun MEDULA sisteminde hastanın TC Kimlik Numarası ile provizyon aldıktan sonra hastaya tek taraflı beyan ile yaptıkları (veya yapmadıkları) her işlem için fatura düzenleyebilir ve bunları internet üzerinden MEDULA sistemine yükler.

                  Bu sağlık kuruluşunun gönderdiği faturalar (faturaların % 5’i) üzerinden göstermelik bir hak ediş denetimi yapılır. Devlet Hastanelerinde bu denetim de yapılmaz. Bu pahalı ilaçlar bir devlet hastanesinde veya Şehir Hastanesinde yapılmış ise, kişi ölünceye kadar bu tanıların doğru olup olmadığını, böyle pahalı bir ilaca gerek olup olmadığını sorgulanamaz.

             3-) Birçok belediye başkanını, siyasi parti liderini, önemli medya yazar ve sunucularını bu pazarlama faaliyetinde kullanmayı başaran firmalar pekiyi âlâ SMA testinin yapıldığı laboratuvar yetkililerini satın alarak sahte SMA hastalık test sonuçları ürettirebilir. Topuk kanı taramasında alınan kan yerine SMA’lı olduğu önceden bilinen kişilerden alınan kanlar kullanılarak doğrudan bir SMA teşhisi konulmasına da çalışılabilir. Bu tür sahtecilikleri ortaya çıkarmak nerede ise imkânsızdır.

                  Yenidoğan çetesi soruşturmasında bazı çete üyeleri laboratuvar testlerinin geriye doğru değiştirtebildiklerini ve istedikleri gibi test sonuçları temin edebildiklerini de belirtmişlerdi. Sistem buna müsaittir. Gen testi yapan laboratuvarların ilaç firmaları ile ilgisinin olmaması ise mümkün değildir!

            4-) Bir yenidoğan için SMA (Ve benzeri) hastalığı raporu; SGK’ca belirlenen üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında (en az birisi) çocuk nörolojisi/nöroloji uzmanı ve ortopedi ve travmatoloji veya beyin ve sinir cerrahisi uzmanı olmak üzere,  3 uzman hekimden oluşan sağlık kurulu onayı ile düzenlenir. İlaç kullanım raporu düzenlendikten sonra resmi sağlık kurumlarında çocuk nörolojisi uzman hekimi tarafından (her bir uygulama için) bu ilaçlar ayrı ayrı reçete edilebilir.

                Tahlili yapan, sağlık kurulu raporunu düzenleyen ve reçete yazan (Şanslı) kişiler genellikle bellidir! Benzeri yolsuzluklar organ naklinden sonra doku reddini engellenmesi için kullandırılan ilaçlarda çok daha fazla görülmektedir. Özel durumda kullanılacak pahalı ilaç kullanım raporu ve reçete ile hasta (veya onun adına birisi tarafından) alınır ve  bu ilaçlar daha sonra yurt dışından ithal edilir ve hastada kullanılmayabilir, ancak kağıt üzerinde tedavi yapılmış gibi gösterilebilir, böylece ilaç tekrar piyasaya sürülebilir. Bu tespiti ve engellenmesi çok zor olan bir dolandırıcılık yöntemidir. 

                Tek bir ilacın fiyatı ve dağıtılacak komisyonlar bile bu işlemleri yapma yetkisi olan laboratuvar ve hekimlerin ahlakını bozacak derecede yüksektir. Sağlık hizmetlerinde dolandırıcılık; “gerçekte mevcut olmayan bir hastalığın veya tıbbi durumun varmış gibi kabul edilmesi, tedavi yapılmamış dahi olsa yapılmış gibi gösterilmesi, yapılmış ise (Muadil ucuz ilaçlar varken) en pahalı ürün ve ilaçların kullanılmış gibi fatura düzenlenmesi, mükerrer fatura düzenlenmesi, işlemlerin bölünerek (farklı tedavilermiş gibi) tekrar fatura edilmesi…” gibi yöntemlerle olabilmektedir.

           5-) Bu sistemde kimse SMA teşhisinin ne kadar doğru ve kesin olduğunu, yenidoğanda gerçekte bir SMA hastalığının bulunup bulunmadığını, eğer normal bir yaşam süreceği için ilaç kullanım endikasyonu (Tıbbi gerekliliği-zorunluluğu) hiç olmayan SMA 3 ve 4. Tiplerinin bulunup bulunmadığını sorgulamamaktadır! Tedaviler devam ettikçe hastaların ebeveynleri de bu durumu anlayarak “Hakkımı vermezseniz ilaç almak için başvurmam…” diyerek onların da bu ticaretten pay istemeye başlamaları muhtemeldir.

                Hemofili hastalarında faktör VIII ilaçları da benzer bir şekilde sürekli kullanılan ilaç gibi fatura edilmektedir. Hemofili hasta ebeveynleri bu ilaçları düzenli yazdırmak ve almak için firmalarla işbirliği içinde çalışmakta ve bu hastalara ilaç kullanım raporları düzenli olarak hiç kullanılmayan faktör VIII ilaçları satılmaktadır. Yukarıdaki saydıklarımdan mütevellit kamu zararı akıl almaz boyutlardadır.

               SONUÇ

               Sağlık Bakanlığının 01.02.2025 tarihinde yaptığı açıklama ile SMA ilaçlarının ikisinin ABD’de ruhsat alır almaz Türkiye’de SUT’ne eklendiği ve topuk kanı taramaları ile gen testleri ile hasta olduğuna karar verilen bebeklerden (nerede ise zorla) kan alınmaya başlandığı ortaya çıkmıştır.  

               Bu durumda kentlerin merkezi yerlernide yapılan SMA ilaç dilencilik faaliyeti konusunda Sağlık Bakanlığı’nın Valilikleri ve belediyeleri neden uyarmadığı ve bu dilendiricilik faaliyetlerine neden izin verildiği, bu konularda halka neden bilgi verilmediği sorgulanmalıdır! 

Bazılarına göre Türkiye’nin çözümlenmemiş tek sağlık sorunu Zolgensma’nın SUT’ne eklenmemesi ve HPV aşılarının bedelinin SGK tarafından karşılanmaması olmuştur.

Günümüzde Türkiye’de uygulanan sağlık sistemi tıp karteli olarak bilinen, merkezinde ABD’nin bulunduğu, çok uluslu büyük ilaç ve tıbbi malzeme firmalarının, hiçbir gerçek hastalığı iyileştirmeyen, sahte tıbbi ürünlerinin, sahte sağlık sorunlarının tedavisi gerekçe gösterilerek, firmaların belirlediği fiyatlarla, serbestçe ve olabildiğince fazla miktarda satılması için düzenlenmiş bir sağlık piyasası sistemi mevcuttur. Bu sistem gerçek hastalık ve sağlık sorunları ile ilgilenmez. Modern tıp aslında bir ticari düzendir.

              Özet bir şekilde söylersek bu sağlık sistemi aslında sağlık emperyalizmidir. Dünya Bankası ile imzalanan uzun vadeli anlaşmalar ve taahhütler nedeni ile bu sistemden kurtulmamız mümkün görünmemektedir. Bu sistem ile etkisi olmayan ve işe yaramayan tıbbi ürünlerin satışı ve pazarlaması yolu ile büyük ilaç firmalarına sürekli servet aktarılmakta, SGK’nın kasası ve milletin cebi boşaltılmaktadır. Sağlık sistemi; Sağlık Bakanlığını, Belediyeleri, Siyasi partileri, TV kanallarını pazarlamacılık faaliyetinde aracı olarak kullanabilmektedir. Türkiye’de Bakanlıkların ve Belediyelerin geldiği durum budur!

Bu nedenle; Başta SMA ilacı (Ve listeye eklenmesi beklenen diğer pahalı ilaçları) kullandırılacak bebeklerin bulunması için yapılan topuk kanı taramalarına son verilmelidir, Topuk kanı taramasından (SMA gibi pahalı ilaçları olan hastalıklar) çıkarıldığı zaman ailelere yapılan baskılar, şiddet, eziyet, mahkûmiyet ve kayyum kararları da kendiliğinden sona erecektir.

Bize hastalık olarak sunulanların birçoğunun sanıldığının aksine iyileştirici bir tedavi yöntemi ve ilacı mevcut değildir. Bunların tanı yöntemleri mevcut olsa dahi oluşum mekanizmaları iyi bilinmemektedir. Durum böyle olduğu halde ilaç ve tıbbi malzeme firmaları her gün tedavisi mümkün olmayan hastalıklar için birçok yeni ilaç/ürün üretmekte, bu ürünler için FDA’dan kolayca ruhsat almaktadır. Bu sahte ilaçlar hemen ölümcül bir hastalığı iyileştiren mucize tedaviler olarak piyasaya sürülmekte ve pazarlanmaktadır. Çok hayati ve yaşam kurtarıcı ilaçlar olarak piyasaya sürülen bu ilaçlarla yapılan tedaviler gerçekte hiçbir iyileşme yapmadıkları gibi, kısa ve uzun vadede neden oldukları komplikasyon ve ölümler nedeni ile hastalara da zarar vermektedir. Ne yazık ki bu ilaçların reklam ve tanıtım kampanyalarına katılanlar bu ilaçların yol açtığı sağlık sorunları üzerinde hiç durmamaktadır. 

               Uluslararası büyük ilaç firmaları kâr amacı ile çalışan ticari kuruluşlardır. Tek amaçları para kazanmak olduğu için bunların derdi herhangi bir hastalığı iyileştirecek ilaç üretmek değildir. Bunlar gen tedavisi, akıllı ilaç, vb. gibi satış kampanaları ile hiçbir yararı olmayan sözde tıbbi ürünlerini satın alacak kişilerin peşindedir. Bu ilaçların satılması için sahte bilimsel gerekçeler ve masallar anlatılmaktadır. Nitekim şu anda, FDA tarafından onay verilen 18 gen tedavisi ilacı daha müşterilerini beklemektedir.   https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/approved-cellular-and-gene-therapy-products

               Bu nedenle halkın uygulanan bu sağlık sisteminin neden kurulduğunu; bu sistemin bir sağlık sistemi olmadığını, yapılan kampanyaların ve taramaların bir ticari pazarlama yöntemi olduğunu anlaması gerekir. Yoğun ve düzenli dezenformasyon ve yalan propaganda halkın bu sistemi anlamasını engellemektedir. Birçok kişi ne yaptığını bilmeden Zolgensma (Ve benzeri ilaçların) SUT’ne eklenmesi için faaliyet göstermektedir. Amacımız Zolgensma ilacının SUT’ne eklenmesini sağlamak değil, diğer iki ilacın da SUT geri ödeme listesinden çıkarılması olmalıdır. Türk halkının geleceği sadece SMA ilaçları değil, Tıp Kartelinin hiçbir hastalığı tedavi etmeyen ve hiçbir yararı olmayan diğer tıbbi ürünlerinin de, teşhis ve tedavi yöntemlerinin ve ameliyatlarının da Türk halkına serbestçe kullanılmasının engellenmesine bağlıdır. 01.04.2025

                                                                                                  Dr. Uğur YILMAZ (Cerrah-Bilirkişi)

İLETİŞİM:

dr.muguryilmaz@gmail.com

muguryilmaz@yandex.com.tr

http://www.sagligin-karanlik-yuzu.blogspot.com/

http://www.herkesicinsaglik.blogspot.com/       

http://www.herkesicinsaglik.wordpress.com/